再生障碍性贫血克隆性造血的研究进展

再生障碍性贫血（AA）是由造血干／祖细胞（HSPC）自身免疫性破坏所引起的骨髓造血功能衰竭症（BMF）。虽然免疫抑制治疗（IST）和造血干细胞移植（HSCT）明显改善了AA的预后，但部分患者进展为克隆性疾病，包括阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、骨髓增生异常综合征（MDS）和急性髓系白血病（AML）。