单倍型与同胞全相合造血干细胞移植治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症疗效比较

目的 比较单倍型与同胞全相合移植治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的疗效及安全性.方法 总结2007年7月至2018年5月40例(单倍型移植25例,同胞全相合移植15例)接受异基因造血干细胞移植的PNH患者临床资料,对两组疗效及安全性进行比较.结果 单倍型移植组及同胞全相合移植组患者性别、年龄、PNH-再生障碍性贫血(AA)患者比例、诊断至移植时间差异均无统计学意义(P＞ 0.05).单倍型移植组及同胞全相合组回输单个核细胞数(MNC)分别为10.74(4.80～22.86)×108/kg与12.19(5.14～17.25)×108/kg (P=0.866),回输CD34+细胞数分别为3.57(0.68 ～ 7.80)×106/kg与4.00(3.02～ 8.42)×106/kg(P=0.151).所有患者均成功植入,单倍型移植组及同胞全相合移植组粒细胞植入时间分别为12(9～26)d与11(7～15)d(P=0.065),血小板植入时间分别为19(11～ 75)d与13(11 ～ 25)d (P=0.027).单倍型移植组与同胞全相合移植组Ⅰ～Ⅳ度急性GVHD发生率分别32.0％、20.0％ (P=0.343),Ⅱ～Ⅳ度急性GVHD发生率分别为16.0％、13.3％(P=0.759).慢性GVHD发生率分别为30.7％、24.6％ (P=0.418),中重度慢性GVHD发生率分别为12.7％、7.1％(P=0.522).移植过程中单倍型移植组与同胞全相合移植组感染发生率分别为32.0％ (8/25)、26.7％(4/15)(P=1.000),未发生早期死亡.单倍型移植组及同胞全相合移植组预期3年总生存(OS)率分别为(86.5±7.3)％、(93.3±6.4)％(P=0.520),无移植物抗宿主病无失败生存(GFFS)率分别为(78.3± 8.6)％、(92.9±6.9)％(P=0.250).在随访期内两组患者均无复发.结论 单倍型移植用于治疗PNH具有与同胞全相合移植相似的疗效及安全性,在无全相合供者情况下可作为PNH患者有价值的治疗手段.