艾曲波帕治疗异基因造血干细胞移植后难治性血小板减少的临床研究

目的 观察艾曲波帕治疗异基因造血干细胞（allo-HSCT）移植后难治性血小板减少的疗效及安全性.方法 2015年5月1日至2016年5月1日,应用艾曲波帕治疗10例allo-HSCT后难治性血小板减少（糖皮质激素等治疗无效）患者.10例患者中,男、女各5例,中位年龄34（17～54）岁.急性髓系白血病5例,急性淋巴细胞白血病3例,重型再生障碍性贫血2例.同胞HLA配型全相合移植l例,单倍型相合移植9例.allo-HSCT至接受艾曲波帕治疗的中位时间为221（73～ 917）d.艾曲波帕剂量为50～75 mg/d（口服）.结果 5例（50％）患者获得完全有效（PLT≥50×10^9/L且脱离血小板输注）,用药30 d累积完全有效率为35.7％,治疗后达到第1次PLT≥50× 10^9/L的中位时间为16（10～56）d.至随访截止,3例完全有效患者已分别停药39、342、84d,PLT均≥100×10^9/L.5例患者无效.未发生药物相关不良反应.结论 艾曲波帕对于部分allo-HSCT后难治性血小板减少患者有效且耐受性良好,值得进一步研究.