白消安联合增量氟达拉滨为主预处理方案进行异基因造血干细胞移植治疗MDS和MDS-AML的临床研究

目的 探讨白消安联合增加剂量氟达拉滨（Bu/ID-Flu）为主预处理方案进行异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）治疗骨髓增生异常综合征（MDS）和MDS转化的急性髓系白血病（MDS-AML）的疗效与安全性.方法 回顾性分析Bu/ID-FIu预处理方案进行allo-HSCT治疗27例MDS和22例MDS-AML患者的临床资料.结果 全部49例患者均达到造血重建.白细胞植活中位时间为13（10～22）d,血小板植活中位时间为16（8～66）d.Ⅱ～Ⅳ度急性移植物抗宿主病（GVHD）、出血性膀胱炎及肝静脉阻塞病的发生率分别为28.6％、14.3％和2.0％.移植后100 d和总体移植相关死亡率（TRM）分别为4.1％（2/49）和8.2％（4/49）.中位随访14（1～92）个月,总生存（OS）率、无病生存（DFS）率分别为75.5％、73.5％.Kaplan-Meier分析示3年OS率、DFS率分别为（71.1±7.8）％、（66.7±8.3）％,复发率为16.3％.MDS、MDS-AML患者的OS率分别为81.5％ （22/27）、68.2％（15/22）,复发率分别为3.7％（1/27）、31.8％ （7/22）.allo-HSCT前达完全缓解（CR）与未达CR的MDS-AML患者的OS率分别为83.3％（10/12）、50.0％（5/10）,复发率分别为16.7％（2/12）、50.0％（5/10）.除化疗未达CR的MDS-AML患者（10例）外,其余39例患者的OS率及复发率分别为82.1％（32/39）和7.7％（3/39）.单因素分析显示,移植前疾病状态是影响OS的高危因素（P=0.031）,年龄、预处理中加入地西他滨、造血干细胞来源、HLA相合与否、供受者性别差异、输入CD34＋细胞数和GVHD均不是影响OS的危险因素.结论 应用Bu/ID-Flu为主的预处理方案对MDS和MDS-AML患者进行allo-HSCT,造血功能恢复迅速、植入稳定,并发症发生率和TRM较低.除MDS-AML化疗未达CR患者外,OS率较高且复发率较低.