125例儿童再生障碍性贫血患者疗效分析

目的 分析免疫抑制疗法（IST）和异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）治疗儿童再生障碍性贫血（AA）的疗效.方法 对125例在上海儿童医学中心接受治疗的AA患儿的临床资料进行回顾性分析.结果 125例AA患儿分为重型AA（SAA）（79例）、非重型AA（NSAA）（46例）两组,中位随访25（6～89）个月,两组在发病年龄、性别和随访时间上差异无统计学意义（P值均＞0.05）.103例患儿接受IST,22例接受HSCT.SAA组中,接受HSCT者（21例）疗效明显优于接受IST者（58例）（有效率分别为85.7%和53.4%,P＜0.01）;IST中,接受抗胸腺细胞免疫球蛋白（ATG）＋环孢素（CsA）联合治疗者（47例）与单纯接受CsA治疗者（11例）比较,治愈率（分别为42.6%和27.3%,P=0.499）与有效率（55.3%和45.5%,P=0.555）差异均无统计学意义.NSAA组中,45例接受IST,1例接受HSCT,接受ATG＋CsA联合治疗者（11例）其治愈率（36.4%）和有效率（63.6%）与单纯接受CsA治疗者（34例）（分别为32.4%和64.7%）比较,差异无统计学意义（P值均＞0.05）.结论 我国儿童AA中,allo-HSCT疗效明显优于IST;对无合适供者的SAA患者,IST仍然是一种有效的治疗方法.