一线应用兔抗胸腺细胞球蛋白联合环孢素治疗儿童重型再生障碍性贫血

目的评价兔抗胸腺细胞球蛋白（ATG）联合环孢素（CsA）一线治疗儿童重型再生障碍性贫血（SAA）的疗效及不良反应。方法回顾性分析我院贫血诊疗中心一线使用兔ATG联合CsA方案治疗初治SAA患儿资料。结果71例SAA患儿，中位年龄12岁。其中SAA38例，极重型AA（VSAA）33例。除3例接受治疗后早期死亡外，46例（67．6％）获得治疗反应，患儿脱离输注血液制品的中位时间为53d。免疫抑制治疗（IST）后3个月33例（48．5％）、6个月45例（67．2％）患儿获得治疗反应。年龄〈10岁、10～15岁、〉15～18岁者治疗有效率分别为57．7％、56．5％和94．7％。3例复发。3例无效者接受二次IST，1例治疗后进展为骨髓增生异常综合征。60例患儿出现血清病反应。结论一线应用兔ATG联合CsA治疗儿童SAA／VSAA，治疗反应率为67．6％，不良反应轻微。