吗替麦考酚酯治疗儿童神经系统自身免疫性疾病的疗效

目的 探讨吗替麦考酚酯(MMF)治疗儿童神经系统自身免疫性疾病的疗效及安全性.方法 收集并分析12例被诊断为神经系统自身免疫性疾病且使用MMF治疗的患儿的临床资料、辅助检查结果、治疗及预后的资料.结果 12例的诊断分别为神经系统炎性脱髓鞘病8例,其中髓鞘少突胶质细胞糖蛋白(MOG)IgG相关疾病5例、水通道蛋白-4(AQP4)抗体阳性的视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)1例、多发性硬化(MS)1例、慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病(CIDP)1例,自身免疫性脑炎(AE,抗体阴性)2例,免疫性小脑共济失调1例,眼阵挛肌阵挛综合征(OMS)1例.MMF起始剂量为0.25 g/d,维持剂量为0.25～0.5 g/d.每1～3个月定期随诊,根据临床症状和检验结果调整MMF的剂量.使用MMF前共复发39次,用药后8例患儿无复发,分别为MOG IgG相关疾病3例、AE 2例、MS 1例、CIDP 1例、免疫性小脑共济失调1例.4例患儿复发,分别为MOG IgG相关疾病2例、AQP4 IgG NMOSD 1例、OMS 1例.MMF治疗后年平均复发率较治疗前下降(中位数1.92次/年vs.0.00次/年,P=0.034).MMF治疗前、后的改良Rankin评分比较差异有统计学意义(中位数3.00分vs.1.00分,P=0.002).治疗过程中2例患儿出现严重不良反应,分别为结核潜伏感染和重症肺炎,个别患儿仅表现为轻度胃肠反应,给予对症治疗后症状消失.结论 MMF或可降低儿童神经系统炎性脱髓鞘病及AE的复发率以及改善神经功能障碍,MMF治疗仍有复发的OMS患儿需启动其他免疫治疗,MMF治疗有可能会出现严重不良反应.