Successful Use of Out-of-Frame Exon 2 Skipping Induces IRES-Driven Expression of the N-Truncated Dystrophin Isoform: Promising Approach for Treating Other 5 ' Dystrophin Mutations

Bibliographische Detailangaben

Veröffentlicht in:	Molecular therapy 2014, Vol.22, p.S294
Hauptverfasser:	Wein, Nicolas, Vulin, Adeline, Falzanaro, Maria S., Szigyarto, Cristina Al-Khalili, Maiti, Baijayanta, Findlay, Andrew, Heller, Kristin N., Uhlén, Mathias, Bakthavachalu, Baskar, Messina, Sonia, Vita, Giuseppe L., Gualandi, Francesca, Wilton, Steve D., Yang, Lin, Dunn, Diane M., Schoenberg, Daniel, Weiss, Robert B., Howard, Michael T., Ferlini, Alessandra, Flanigan, Kevin M.
Format:	Artikel
Sprache:	eng
Online-Zugang:	Volltext
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