Intrathecal 2-hydroxypropyl-β-cyclodextrin decreases neurological disease progression in Niemann-Pick Disease, type C1: an ad-hoc analysis of a non-randomized, open-label, phase 1/2 trial

Bibliographische Detailangaben

Veröffentlicht in:	The Lancet (British edition) 2017-08, Vol.390 (10104), p.1758-1768
Hauptverfasser:	Ory, Daniel S., Ottinger, Elizabeth A., Farhat, Nicole Yanjanin, King, Kelly A., Jiang, Xuntian, Weissfeld, Lisa, Berry-Kravis, Elizabeth, Davidson, Cristin D., Bianconi, Simona, Keener, Lee Ann, Rao, Ravichandran, Soldatos, Ariane, Sidhu, Rohini, Walters, Kimberly A., Xu, Xin, Thurm, Audrey, Solomon, Beth, Pavan, William J., Machielse Drs, Bernardus N., Kao, Mark, Silber, Steven A., McKew, John C., Brewer, Carmen C., Vite, Charles H., Walkley, Steven U., Austin, Christopher P., Porter, Forbes D.
Format:	Artikel
Sprache:	eng
Online-Zugang:	Volltext
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