Safety and Efficacy of IV Onasemnogene Abeparvovec for Pediatric Patients With Spinal Muscular Atrophy: The Phase 3b SMART Study

Bibliographische Detailangaben

Veröffentlicht in:	Neurology 2025-01, Vol.104 (2)
Hauptverfasser:	McMillan, Hugh J., Baranello, Giovanni, Farrar, Michelle A., Zaidman, Craig M., Moreno, Teresa, De Waele, Liesbeth, Jong, Yuh-Jyh, Laugel, Vincent, Quijano-Roy, Susana, Mercuri, Eugenio, Chien, Yin-Hsiu, Straub, Volker, Darras, Basil T., Seibert, Julia, Bernardo Escudero, Roberto, Alecu, Iulian, Freischläger, Frank, Muntoni, Francesco
Format:	Artikel
Sprache:	eng
Online-Zugang:	Volltext
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