Identification of Ezetimibe and Pranlukast as Pharmacological Chaperones for the Treatment of the Rare Disease Mucopolysaccharidosis Type IVA

Mucopolysaccharidosis type IVA (MPS IVA) is a rare disease caused by mutations in the gene encoding the lysosomal enzyme N-acetylgalactosamine-6-sulfate sulfatase (GALNS). We report here two GALNS pharmacological chaperones, ezetimibe and pranlukast, identified by molecular docking-based virtual scr...

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Veröffentlicht in:Journal of medicinal chemistry 2019-07, Vol.62 (13), p.6175-6189
Hauptverfasser: Alméciga-Diaz, Carlos J, Hidalgo, Oscar A, Olarte-Avellaneda, Sergio, Rodríguez-López, Alexander, Guzman, Esteban, Garzón, Rafael, Pimentel-Vera, Luisa Natalia, Puentes-Tellez, María Alejandra, Rojas-Rodriguez, Andrés Felipe, Gorshkov, Kirill, Li, Rong, Zheng, Wei
Format: Artikel
Sprache:eng
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