Identification of Ezetimibe and Pranlukast as Pharmacological Chaperones for the Treatment of the Rare Disease Mucopolysaccharidosis Type IVA
Mucopolysaccharidosis type IVA (MPS IVA) is a rare disease caused by mutations in the gene encoding the lysosomal enzyme N-acetylgalactosamine-6-sulfate sulfatase (GALNS). We report here two GALNS pharmacological chaperones, ezetimibe and pranlukast, identified by molecular docking-based virtual scr...
Gespeichert in:
Veröffentlicht in: | Journal of medicinal chemistry 2019-07, Vol.62 (13), p.6175-6189 |
---|---|
Hauptverfasser: | , , , , , , , , , , , |
Format: | Artikel |
Sprache: | eng |
Schlagworte: | |
Online-Zugang: | Volltext |
Tags: |
Tag hinzufügen
Keine Tags, Fügen Sie den ersten Tag hinzu!
|
Schreiben Sie den ersten Kommentar!