Biotherapies of neuromuscular disorders

This review focuses on the most recent data on biotherapeutic approaches, using DNA, RNA, recombinant proteins, or cells as therapeutic tools or targets for the treatment of neuromuscular diseases. Many of these novel technologies have now reached the clinical stage and have or are about to move to the market. Others, like genome editing are still in an early stage but hold great promise. Cette revue est consacrée aux données les plus récentes sur les approches thérapeutiques basées sur l’ADN, l’ARN, les protéines recombinantes ou les cellules en tant que cible ou agent médicamenteux pour le traitement des maladies neuromusculaires. Beaucoup de ces technologies novatrices ont atteint le stade clinique et ont ou sont sur le point d’atteindre la mise sur le marché. D’autres telles que l’ingénierie du génome sont encore à un stade précoce mais se révèlent très prometteuses.