筋萎縮性側索硬化症に対する医師主導治験

「はじめに」 筋萎縮性側索硬化症(amyotrophic lateral sclerosis : ALS)は上位および下位運動ニューロンが変性する疾患で全身の筋萎縮・筋力低下, 嚥下障害, 構音障害, 呼吸筋麻痺を呈する. 現在は内服薬riluzoleと点滴薬edaravonが保険適応薬としてあるが, その効果は十分でない. Riluzoleは生存期間を2-3か月改善するが経過中の症状改善を認めない. Edaravonは経過中のALS Functional Rating Scale Revised(ALSFRS-R)の改善を認め認可された. 一方, 生存期間への影響は不明であり現在市販後調査によって検証中である. このような状況であるため世界中でALSの新規治療薬の開発が望まれている. 「I. 最近実施された国内のALS治験」 最近, 国内ではTable 1に示すようなALSの治験が実施された. Tofersen以外の5つの治験は医師主導治験である.