Repositionnement des médicaments : de la découverte d’un effet pharmacologique utile à la mise à disposition du traitement pour le patient

Le repositionnement sur une nouvelle indication d’un médicament déjà sur le marché peut être l’occasion de répondre rapidement à un besoin thérapeutique non encore couvert, en particulier dans le cadre des maladies rares ou négligées, ou encore d’une urgence sanitaire. Cependant, à chaque étape, des difficultés peuvent survenir qui empêcheront la mise à disposition du médicament repositionné. Au-delà du hasard ou d’une stratégie systématique de détection d’un effet pharmacologique utile, la mise en œuvre des étapes précliniques et cliniques est parfois rendue délicate par la difficulté d’accès à la molécule et à son dossier pharmaceutique. Par ailleurs, des résultats cliniques pertinents ne seront pas toujours suffisants à garantir l’obtention d’une autorisation de mise sur le marché ou des modalités de prise en charge satisfaisantes pour les patients. Outre la description de ces différents freins, la table ronde a été l’occasion de proposer des recommandations à même de les lever, notamment la création d’une structure en partenariat public-privé, dotée de financements suffisants afin de pouvoir proposer un accompagnement individualisé des projets jusque et y compris la demande de mise sur le marché.