IMPROVED ADENO-ASSOCIATED VIRUS VECTORS

The present invention relates AAV genomes, vectors and nucleic acids containing variant capsid protein sequences that allow for increased titer, along with improved packing during recombinant AAV vector particle production. Titers improved several fold, without a similar increase in residual package...

Ausführliche Beschreibung

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Bibliographische Detailangaben
Hauptverfasser: WANG, Ruigong, PAUL, Siddhartha, KONDRAGUNTA, Bhargavi
Format: Patent
Sprache:eng ; fre
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Beschreibung
Zusammenfassung:The present invention relates AAV genomes, vectors and nucleic acids containing variant capsid protein sequences that allow for increased titer, along with improved packing during recombinant AAV vector particle production. Titers improved several fold, without a similar increase in residual packaged hcDNA, along with maintaining percent full capsid ratio. In addition viral proteins expression and ratios remained unchanged with the variants. La présente invention concerne des génomes de VAA, des vecteurs et des acides nucléiques contenant des séquences de protéines capsidiques de variants qui permettent un titre accru, ainsi qu'une encapsidation améliorée pendant la production de particules de vecteur de VAA recombinant. Les titres ont été amélioré plusieurs fois, sans augmentation similaire de l'ADNhcA encapsidé résiduel, ainsi que pour maintenir un pourcentage de capside complet. De plus, l'expression et les rapports de protéines virales restent inchangés avec les variants.