COCHLEAR OUTER HAIR CELL-SPECIFIC PROMOTER AND USE THEREOF

Provided are a nucleic acid sequence that causes the specific expression of a transgene in cochlear outer hair cells and a vector containing the nucleic acid sequence. When the nucleic acid sequence is operably linked to a transgene, such as a transgene encoding a therapeutic protein, the nucleic ac...

Ausführliche Beschreibung

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Bibliographische Detailangaben
Hauptverfasser: SUN, Sijie, QI, Jieyu, ZHANG, Liyan, TAN, Chang, YU, Chaorong, ZHANG, Shanzhong, DING, Zeyang, SONG, Huaien, CUI, Zhiping, TAN, Fangzhi, CHAI, Renjie, LU, Ling
Format: Patent
Sprache:chi ; eng ; fre
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Beschreibung
Zusammenfassung:Provided are a nucleic acid sequence that causes the specific expression of a transgene in cochlear outer hair cells and a vector containing the nucleic acid sequence. When the nucleic acid sequence is operably linked to a transgene, such as a transgene encoding a therapeutic protein, the nucleic acid sequence can promote the specific expression of the transgene in outer hair cells. Further provided is the use of the nucleic acid sequence in gene therapy, specifically in the treatment of hearing loss associated with defects in cochlear outer hair cells. La présente invention concerne une séquence d'acide nucléique entraînant l'expression spécifique d'un transgène dans les cellules ciliées externes cochléaires et un vecteur contenant la séquence d'acide nucléique. Lorsque la séquence d'acide nucléique est liée de manière fonctionnelle à un transgène, tel qu'un transgène codant pour une protéine thérapeutique, la séquence d'acide nucléique peut favoriser l'expression spécifique du transgène dans les cellules ci