SYNTHETIC NUCLEIC ACID AND THERAPEUTIC USES THEREOF

The present invention relates to a synthetic nucleic acid comprising, in the 5'-3'direction, the following elements: a) at least one 5'UTR untranslated region, selected from the 5'UTR of the human beta-globin gene (SEQ ID NO 4), the synthetic region 5'NeoUTR3 (SEQ ID NO 5),...

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Hauptverfasser: PERCHE, Federico, NGALLE-LOTH, Albert, MEDJMEDJ, Ayoub
Format: Patent
Sprache:eng ; fre
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Beschreibung
Zusammenfassung:The present invention relates to a synthetic nucleic acid comprising, in the 5'-3'direction, the following elements: a) at least one 5'UTR untranslated region, selected from the 5'UTR of the human beta-globin gene (SEQ ID NO 4), the synthetic region 5'NeoUTR3 (SEQ ID NO 5), the 5'UTR of the human alpha-globin gene (SEQ ID NO 6), and the synthetic region 5'UTR4 (SEQ ID NO 7); b) an open reading frame (ORF); and c) at least one 3'UTR untranslated region, selected from the 3'UTR region of the VP6 gene of rotavirus (SEQ ID NO 1) and the 3'UTR region of the manganese superoxide dismutase (MnSOD) gene. La présente invention concerne un acide nucléique synthétique comprenant, dans le sens 5'-3', les éléments suivants : a) au moins un élément non traduit 5'UTR sélectionné parmi le 5'UTR du gène humain de la beta-globine (SEQ ID NO. 4), l'élément synthétique 5'NeoUTR3 (SEQ ID NO. 5), le 5'UTR du gène humain de l'alpha-globine (SEQ ID NO. 6), et l'élément synthétique 5'UTR4 (SEQ ID NO. 7), b) une phase ouverte de lecture (ORF), et c) au moins un élément non traduit 3'UTR, sélectionné parmi l'élément 3'UTR du gène VP6 du rotavirus (SEQ ID NO. 1) et l'élément 3'UTR du gène de la manganese superoxide dismutase (MnSOD).