RAAV VECTOR FOR THE TREATMENT OF COX20 DEFICIENCY

Aspects of the disclosure provide compositions and methods for promoting expression of functional COX20 protein in a subject. In some embodiments, the disclosure provides methods of treating a subject having COX20 deficiency. Des aspects de la divulgation concernent des compositions et des procédés...

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Bibliographische Detailangaben
Hauptverfasser: GAO, Guangping, GUO, Peiyi, GESSLER, Dominic
Format: Patent
Sprache:eng ; fre
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Beschreibung
Zusammenfassung:Aspects of the disclosure provide compositions and methods for promoting expression of functional COX20 protein in a subject. In some embodiments, the disclosure provides methods of treating a subject having COX20 deficiency. Des aspects de la divulgation concernent des compositions et des procédés pour favoriser l'expression d'une protéine COX20 fonctionnelle chez un sujet. Dans certains modes de réalisation, la divulgation concerne des méthodes de traitement d'un sujet ayant une déficience en COX20.