NUCLEIC ACIDS TARGETING HEPATITIS B VIRUS (HBV) TRANSCRIPTS AND USES THEREOF

The present disclosure provides a crRNA comprising a spacer sequence that is capable of hybridizing to a target RNA sequence, wherein the target RNA sequence is within at least one hepatitis B virus (HBV) transcript, wherein the HBV transcript is selected from the group consisting of pre-core mRNA (...

Ausführliche Beschreibung

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Bibliographische Detailangaben
Hauptverfasser: TRAPANI, Joseph Albert, FAREH, Mohamed, LITTLEJOHN, Margaret Rose, REVILL, Peter Andrew, MCCOULLOUGH, Laura Claire
Format: Patent
Sprache:eng ; fre
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Beschreibung
Zusammenfassung:The present disclosure provides a crRNA comprising a spacer sequence that is capable of hybridizing to a target RNA sequence, wherein the target RNA sequence is within at least one hepatitis B virus (HBV) transcript, wherein the HBV transcript is selected from the group consisting of pre-core mRNA (pcRNA), pre-genomic RNA (pgRNA), pre-S mRNA, S mRNA, and X mRNA. In some embodiments, there is also provided RNA editing systems comprising the crRNAs disclosed herein, pharmaceutical compositions comprising the crRNAs or RNA editing systems disclosed herein, and methods for the treatment of a HBV infection using the crRNAs or RNA editing systems disclosed herein. La présente invention concerne un ARNcr comprenant une séquence d'espacement pouvant s'hybrider à une séquence d'ARN cible, la séquence d'ARN cible se trouvant dans au moins un transcrit du virus de l'hépatite B (VHB), le transcrit du VHB étant choisi dans le groupe constitué par l'ARNm pré-coeur (pcARN), l'ARN pré-génomique (pgRNA), l'ARNm pré-S, l'ARNm S et l'ARNm X. Selon certaines modes de réalisation, la présente invention concerne également des systèmes d'édition d'ARN comprenant les ARNcr divulgués dans la présente invention, des compositions pharmaceutiques comprenant les ARNcr ou les systèmes d'édition d'ARN divulgués dans la présente invention, et des procédés pour le traitement d'une infection par le VHB utilisant les ARNcr ou les systèmes d'édition d'ARN divulgués dans la présente invention.