TREMS FOR USE IN CORRECTION OF MISSENSE MUTATIONS

The invention relates generally to tRNA-based effector molecules for use in inserting a missense mutation into an open reading frame (ORF) of a gene, e.g., for treatment of a repeat expansion disease. L'invention concerne de manière générale des molécules effectrices à base d'ARNt destinée...

Ausführliche Beschreibung

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Bibliographische Detailangaben
Hauptverfasser:	PAPAKYRIKOS, Amanda, SHUKLA, Siddharth, ANASTASSIADIS, Theonie, EICHHORN, Stephen
Format:	Patent
Sprache:	eng ; fre
Schlagworte:	BEER BIOCHEMISTRY CHEMISTRY COMPOSITIONS THEREOF CULTURE MEDIA ENZYMOLOGY METALLURGY MICROBIOLOGY MICROORGANISMS OR ENZYMES MUTATION OR GENETIC ENGINEERING PROPAGATING, PRESERVING OR MAINTAINING MICROORGANISMS SPIRITS VINEGAR WINE
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Beschreibung
Zusammenfassung:	The invention relates generally to tRNA-based effector molecules for use in inserting a missense mutation into an open reading frame (ORF) of a gene, e.g., for treatment of a repeat expansion disease. L'invention concerne de manière générale des molécules effectrices à base d'ARNt destinées à être utilisées dans l'insertion d'une mutation faux-sens dans un cadre de lecture ouvert (ORF) d'un gène, par exemple, pour le traitement d'une maladie à expansion répétée.