DNA COMPOSITIONS COMPRISING MODIFIED CYTOSINE

This disclosure provides, for example, double stranded DNA (dsDNA) molecules comprising a chemically modified cytosine nucleotide. In some embodiments, the dsDNA molecules comprise a therapeutic payload sequence. In some embodiments, the dsDNA molecules are resistant to endonuclease digestion and/or...

Ausführliche Beschreibung

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Bibliographische Detailangaben
Hauptverfasser: KEEN, Eric Christopher, BRETON, Camilo Ayala, ALVES-CZACHOR, Samuel, BROWN, Carl Wayne, TSAO, Jeffrey, KENNEDY, Edward Matthew, RUBENS, Jacob Rosenblum, SNEIDER, Alexandra Rachael
Format: Patent
Sprache:eng ; fre
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Beschreibung
Zusammenfassung:This disclosure provides, for example, double stranded DNA (dsDNA) molecules comprising a chemically modified cytosine nucleotide. In some embodiments, the dsDNA molecules comprise a therapeutic payload sequence. In some embodiments, the dsDNA molecules are resistant to endonuclease digestion and/or resistant to immune sensor recognition, and supports expression of a therapeutic payload encoded in the dsDNA molecules. The disclosure also provides, for example, pharmaceutical compositions comprising dsDNA molecules comprising a chemically modified cytosine nucleotide. La présente invention concerne, par exemple, des molécules d'ADN double brin (ADNdb) comprenant un nucléotide cytosine chimiquement modifié. Dans certains modes de réalisation, les molécules d'ADNdb comprennent une séquence de charge utile thérapeutique. Dans certains modes de réalisation, les molécules d'ADNdb sont résistantes à la digestion par des endonucléases et/ou résistantes à la reconnaissance de capteur immunitaire, et soutiennent l'expression d'une charge utile thérapeutique codée dans les molécules d'ADNdb. L'invention concerne également, par exemple, des compositions pharmaceutiques comprenant des molécules d'ADNdb comprenant un nucléotide cytosine chimiquement modifié.