COMPOSITIONS AND METHODS FOR PROPROTEIN CONVERTASE SUBTILISIN KEXIN 9 (PCSK9) EDITING

The present disclosure provides compositions and methods for modifying a PCSK9 gene. In some aspects, the present disclosure provides a guide RNA, compositions thereof, and pharmaceutical compositions comprising a guide RNA or a composition as described herein. In some aspects, the present disclosure also provides uses and methods of using a guide RNA, a composition thereof, or a pharmaceutical composition as described herein, for inducing a double-strand break or a single-strand break in a PCSK9 gene, for reducing expression of a PCSK9 gene in a cell or subject, and for treating a patient having or at risk of having a PCSK9-related disease or condition. La présente divulgation concerne des compositions et des procédés pour modifier un gène PCSK9. Selon certains aspects, la présente invention concerne un ARN guide, des compositions de celui-ci, ainsi que des compositions pharmaceutiques comprenant un ARN guide ou une composition telle que décrite dans la description. Selon certains aspects, la présente divulgation concerne également des utilisations et des procédés d'utilisation d'un ARN guide, d'une composition de celui-ci, ou d'une composition pharmaceutique telle que décrite dans la description, pour induire une rupture double brin ou une rupture simple brin dans un gène PCSK9, pour réduire l'expression d'un gène PCSK9 dans une cellule ou un sujet, ainsi que pour traiter un patient étant atteint ou présentant un risque d'être attient d'une maladie ou un état pathologique lié à PCSK9.