FEXAMETHODS FOR TREATING INFANTILE-ONSET POMPE DISEASE IN PEDIATRIC PATIENTS

Provided herein are methods for treating Pompe disease in pediatric patients by administering to a subject a population of recombinant human acid α-glucosidase molecules or a pharmaceutical composition or formulation thereof, and an enzyme stabilizer. La présente invention concerne des méthodes de t...

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Hauptverfasser: DAS, Sheela Sitaraman, BARTH, Jay, CASTELLI, Jeff
Format: Patent
Sprache:eng ; fre
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Beschreibung
Zusammenfassung:Provided herein are methods for treating Pompe disease in pediatric patients by administering to a subject a population of recombinant human acid α-glucosidase molecules or a pharmaceutical composition or formulation thereof, and an enzyme stabilizer. La présente invention concerne des méthodes de traitement de la maladie de Pompe chez des patients pédiatriques, en administrant à un sujet une population de molécules d'α-glucosidase acide humaine recombinante ou une composition pharmaceutique ou une formulation correspondante, et un stabilisant enzymatique.