RNA COMPOSITIONS COMPRISING LIPID NANOPARTICLES OR LIPID RECONSTRUCTED NATURAL MESSENGER PACKS
Disclosed herein are RNA compositions including one or more polynucleotides encoding one or more gene editing systems, formulated within a lipid reconstructed natural messenger pack (LNMP) comprising natural lipids and an ionizable lipid. The disclosure also includes a method for making an RNA compo...
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Format: | Patent |
Sprache: | eng ; fre |
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Zusammenfassung: | Disclosed herein are RNA compositions including one or more polynucleotides encoding one or more gene editing systems, formulated within a lipid reconstructed natural messenger pack (LNMP) comprising natural lipids and an ionizable lipid. The disclosure also includes a method for making an RNA composition, comprising reconstituting a film comprising purified NMP lipids in the presence of an ionizable lipid to produce a LNMP comprising the ionizable lipid, and loading into the LNMPs with one or more polynucleotides encoding one or more gene editing systems. The disclosure also includes an RNA composition that is repeat dosable.
L'invention concerne des compositions d'ARN comprenant un ou plusieurs polynucléotides codant pour un ou plusieurs systèmes d'édition génique, formulés à l'intérieur d'un pack de messagers naturels reconstitués par des packs lipidiques (LNMP) comprenant des lipides naturels et un lipide ionisable. L'invention concerne également un procédé de fabrication d'une composition d'ARN, comprenant la reconstitution d'un film comprenant des lipides NMP purifiés en présence d'un lipide ionisable pour produire un pack LNMP comprenant le lipide ionisable, et le chargement dans les packs LNMPs avec un ou plusieurs polynucléotides codant pour un ou plusieurs systèmes d'édition génique. L'invention concerne également une composition d'ARN qui peut être dosée de manière répétée. |
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