GENE THERAPY FOR TREM2-ASSOCIATED DISEASES AND DISORDERS

Nucleic acids are described that encode for triggering receptor expressed on myeloid cells 2 (TREM2) and that can be used in expression constructs, vectors and gene therapies. Also described are methods of using the same for the treatment of TREM2-associated diseases and disorders, especially neurol...

Ausführliche Beschreibung

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Bibliographische Detailangaben
Hauptverfasser: SHYKIND, Benjamin Michael, RAUT, Priyam, SEN, Anindya Kumar, WILLEN, Jessica Ruth, MASOUDI, Neda, KAMALAKARAN, Sitharthan
Format: Patent
Sprache:eng ; fre
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Beschreibung
Zusammenfassung:Nucleic acids are described that encode for triggering receptor expressed on myeloid cells 2 (TREM2) and that can be used in expression constructs, vectors and gene therapies. Also described are methods of using the same for the treatment of TREM2-associated diseases and disorders, especially neurological diseases such as Alzheimer's Disease (AD), Adult-Onset Leukoencephalopathy with Axonal Spheroids and Pigmented Glia (ALSP) or Nasu-Hakola Disease (NHD). L'invention concerne des acides nucléiques codant pour un récepteur activateur exprimé sur des cellules myéloïdes 2 (TREM2) et qui peuvent être utilisés dans des constructions d'expression, des vecteurs et des thérapies géniques. L'invention concerne également des procédés d'utilisation de ceux-ci pour le traitement de maladies et de troubles associés à TREM2, en particulier des maladies neurologiques telles que la maladie d'Alzheimer (AD), la leucoencéphalopathie d'apparition à l'âge adulte avec des sphéroïdes axonaux et une Glia pigmentée (ALSP) ou une maladie de Nasu-Hakola (NHD).