TREATMENT OF ARRHYTHMOGENIC CARDIOMYOPATHY WITH AAV GENE THERAPY VECTORS

Provided herein are gene therapy compositions and methods of treating loss of cardiomyocyte alignment due to reduced levels of functional plakophilin-2 protein in a subject having arrhythmogenic cardiomyopathy. Also provided herein are gene therapy vector components and methods to be used in gene th...

Ausführliche Beschreibung

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Bibliographische Detailangaben
Hauptverfasser:	COLOSI, Peter, AKEEFE, Hassibullah
Format:	Patent
Sprache:	eng ; fre
Schlagworte:	BEER BIOCHEMISTRY CHEMISTRY COMPOSITIONS THEREOF CULTURE MEDIA ENZYMOLOGY HUMAN NECESSITIES HYGIENE MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE METALLURGY MICROBIOLOGY MICROORGANISMS OR ENZYMES MUTATION OR GENETIC ENGINEERING ORGANIC CHEMISTRY PEPTIDES PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES PROPAGATING, PRESERVING OR MAINTAINING MICROORGANISMS SPIRITS VINEGAR WINE
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Beschreibung
Zusammenfassung:	Provided herein are gene therapy compositions and methods of treating loss of cardiomyocyte alignment due to reduced levels of functional plakophilin-2 protein in a subject having arrhythmogenic cardiomyopathy. Also provided herein are gene therapy vector components and methods to be used in gene therapy for improving cardiac expression of gene therapy products. L'invention concerne des compositions de thérapie génique et des méthodes de traitement de la perte d'alignement de cardiomyocytes en raison de niveaux réduits de protéine plakophiline-2 fonctionnelle chez un sujet présentant une cardiomyopathie arythmogène. L'invention concerne également des composants de vecteur de thérapie génique et des méthodes à utiliser en thérapie génique pour améliorer l'expression cardiaque de produits de thérapie génique.