CRISPR-CAS9 AS A SELECTIVE AND SPECIFIC CELL KILLING TOOL

A CRISPR-Cas9 system for treating a disease, disorder, or condition associated with one or more somatic mutations in a subject in need of treatment thereof is disclosed. The system comprises a sgRNA-guided Cas9, wherein the sgRNA targets between about 1 to about 50 mutations in a target cell. The CR...

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Bibliographische Detailangaben
Hauptverfasser:	TEH, Selina Shiqing K, ROBERTS, Nicholas, ESHLEMAN, James R, BOWLAND, Kirsten D
Format:	Patent
Sprache:	eng ; fre
Schlagworte:	BEER BIOCHEMISTRY CHEMISTRY COMPOSITIONS OR TEST PAPERS THEREFOR COMPOSITIONS THEREOF CONDITION-RESPONSIVE CONTROL IN MICROBIOLOGICAL ORENZYMOLOGICAL PROCESSES CULTURE MEDIA DERIVATIVES THEREOF ENZYMOLOGY HUMAN NECESSITIES HYGIENE MEASURING OR TESTING PROCESSES INVOLVING ENZYMES, NUCLEICACIDS OR MICROORGANISMS MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE METALLURGY MICROBIOLOGY MICROORGANISMS OR ENZYMES MUTATION OR GENETIC ENGINEERING NUCLEIC ACIDS NUCLEOSIDES NUCLEOTIDES ORGANIC CHEMISTRY PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES PROCESSES OF PREPARING SUCH COMPOSITIONS PROPAGATING, PRESERVING OR MAINTAINING MICROORGANISMS SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS ORMEDICINAL PREPARATIONS SPIRITS SUGARS VINEGAR WINE
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Beschreibung
Zusammenfassung:	A CRISPR-Cas9 system for treating a disease, disorder, or condition associated with one or more somatic mutations in a subject in need of treatment thereof is disclosed. The system comprises a sgRNA-guided Cas9, wherein the sgRNA targets between about 1 to about 50 mutations in a target cell. The CRISPR-Cas9 system can be used to treat diseases, disorders, or conditions associated with one or more somatic mutations, including cancers, autoimmune diseases, and/or neurodegenerative diseases. Additionally, the present disclosure relates to methods of identifying somatic mutations in a tumor that produce a protospacer adjacent motif (PAM) and methods of designing a CRISPR-Cas 9 system to target PAMs identified in a tumor sample obtained from a subject. Un système CRISPR-Cas9 permettant de traiter une maladie, un trouble ou un état pathologique associé à une ou à plusieurs mutations somatiques chez un sujet ayant besoin d'un traitement associé est présentement divulgué. Le système comprend un Cas9 guidé par ARNsg, les cibles d'ARNsg étant comprises entre environ 1 et environ 50 mutations dans une cellule cible. Le système CRISPR-Cas9 peut être utilisé pour traiter des maladies, des troubles ou des états pathologiques associés à une ou à plusieurs mutations somatiques, notamment des cancers, des maladies auto-immunes et/ou des maladies neurodégénératives. De plus, la présente divulgation concerne des méthodes d'identification de mutations somatiques dans une tumeur qui produisent un motif adjacent de protoespaceur (PAM) et des méthodes de conception d'un système CRISPR-Cas 9 permettant de cibler des PAM identifiés dans un échantillon de tumeur obtenu à partir d'un sujet.