RECOMBINANT AAVS WITH IMPROVED TROPISM AND SPECIFICITY

The present disclosure provides a modified AAV capsid protein comprising a targeting peptide in variable region VIII (VR. VIII) and/or a peptide segment in variable region I (VR I). The modified AAV capsid protein can form an rAAV, which has a preferred tropism, specificity or biodistribution in viv...

Ausführliche Beschreibung

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Bibliographische Detailangaben
Hauptverfasser:	ALBRIGHT, Charles Francis, CAO, Xiaohong, TAN, Jie, OLIVIERI, Kevin C
Format:	Patent
Sprache:	eng ; fre
Schlagworte:	BEER BIOCHEMISTRY CHEMISTRY COMPOSITIONS THEREOF CULTURE MEDIA ENZYMOLOGY METALLURGY MICROBIOLOGY MICROORGANISMS OR ENZYMES MUTATION OR GENETIC ENGINEERING ORGANIC CHEMISTRY PEPTIDES PROPAGATING, PRESERVING OR MAINTAINING MICROORGANISMS SPIRITS VINEGAR WINE
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Beschreibung
Zusammenfassung:	The present disclosure provides a modified AAV capsid protein comprising a targeting peptide in variable region VIII (VR. VIII) and/or a peptide segment in variable region I (VR I). The modified AAV capsid protein can form an rAAV, which has a preferred tropism, specificity or biodistribution in vivo or in vitro. The rAAV of the present disclosure can be used for gene therapies targeted at a specific tissue. La présente divulgation concerne une protéine de capside de virus adéno-associé (VAA) modifiée comprenant un peptide de ciblage dans la région variable VIII (VR. VIII) et/ou un segment peptidique dans la région variable I (VR I). La protéine capsidique de VAA modifiée peut former un VAAr, qui présente un tropisme, une spécificité ou une biodistribution préféré(e) in vivo ou in vitro. Le VAAr de la présente divulgation peut être utilisé pour des thérapies géniques ciblées sur un tissu spécifique.