AGGREGATION-RESISTANT VARIANTS OF TDP-43

Provided herein are TDP-43 variants in which a prion-like domain (PLD) of the TDP-43 variant is mutated to have more aromatic amino acids and/or aromatic amino acids that are more evenly spaced than in a PLD from a wild type TDP-43, nucleic acids encoding such TDP-43 variants, and methods of using s...

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Hauptverfasser: SHARMA-KANNING, Aarti, FRENDEWEY, David, TISDALE, Sarah
Format: Patent
Sprache:eng ; fre
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Beschreibung
Zusammenfassung:Provided herein are TDP-43 variants in which a prion-like domain (PLD) of the TDP-43 variant is mutated to have more aromatic amino acids and/or aromatic amino acids that are more evenly spaced than in a PLD from a wild type TDP-43, nucleic acids encoding such TDP-43 variants, and methods of using such TDP-43 variants, for example, methods of treating TDP-43 proteinopathies. L'invention concerne des variants de TDP-43 dans lesquels un domaine de type prion (PLD) du variant de TDP-43 est muté pour avoir plus d'acides aminés aromatiques et/ou d'acides aminés aromatiques qui sont plus uniformément espacés que dans un PLD à partir d'un TDP-43 de type sauvage, des acides nucléiques codant pour de tels variants de TDP-43, et des méthodes d'utilisation de tels variants de TDP-43, par exemple, des méthodes de traitement de protéinopathies TDP-43.