MOLECULES FOR THE PREVENTION AND TREATMENT OF NEUROMUSCULAR DISORDERS

The present invention relates to the field of neuromuscular disorders (NMDs) and corresponding quantification methods. There indeed remains a strong need for novel drugs for the treatment and prevention of neuromuscular disorders. The inventors showed that the compounds according to the invention allow restoring locomotion and cellular related parameters: neuromuscular junctions structure, in particular by improving AChR clustering, and/or by increasing the co-localization of presynaptic nerve terminals and AChR microclusters, and/or by rescuing axonal outgrowth, in an individual with a neuromuscular disorder. In particular, the present invention relates to new compounds suitable for treating and/or preventing a neuromuscular disorder in an individual in need thereof. The present invention also relates to a method for automating the quantification of axons and/or neuromuscular junctions in a whole organism or in a biological sample and to a method for the identification of a compound able to prevent and/or treat a neuromuscular disorder in an individual in need thereof. La présente invention se rapporte au domaine des troubles neuromusculaires (NMDs) et des procédés de quantification correspondants. Il reste en effet un besoin important de nouveaux médicaments pour le traitement et la prévention de troubles neuromusculaires. Les inventeurs ont montré que les composés selon l'invention permettent de restaurer la locomotion et des paramètres liés aux cellules : une structure de jonctions neuromusculaires, en particulier par amélioration du groupe AChR, et/ou par augmentation de la co-localisation de terminaux nerveux présynaptiques et de microgroupes AChR, et/ou par sauvetage de l'excroissance axonale, chez un individu ayant un trouble neuromusculaire. En particulier, la présente invention concerne de nouveaux composés appropriés pour traiter et/ou prévenir un trouble neuromusculaire chez un individu en ayant besoin. La présente invention concerne également un procédé d'automatisation de la quantification d'axones et/ou de jonctions neuromusculaires dans un organisme entier ou dans un échantillon biologique et un procédé d'identification d'un composé apte à prévenir et/ou traiter un trouble neuromusculaire chez un individu en ayant besoin.