LIPID CONJUGATES FOR THE DELIVERY OF THERAPEUTIC AGENTS TO CNS TISSUE

Disclosed herein are compounds comprising lipid PK/PD modulators for delivery of oligonucleotide-based agents, e.g., double-stranded RNAi agents, to certain cell types, such for example, CNS cells, in vivo. The PK/PD modulators disclosed herein, when conjugated to an oligonucleotide-based therapeutic or diagnostic agent, such as an RNAi agent, can enhance the delivery of the composition to the specified cells being targeted to facilitate the inhibition of gene expression in those cells. L'invention concerne des composés comprenant des modulateurs PK/PD lipidiques pour l'administration d'agents à base d'oligonucléotides, par exemple, d'agents ARNi double brin, à certains types de cellules, tels que, par exemple, des cellules du SNC, in vivo. Les modulateurs PK/PD décrits dans la présente invention, lorsqu'ils sont conjugués à un agent thérapeutique ou diagnostique à base d'oligonucléotidique, tel qu'un agent ARNi, peuvent améliorer l'administration de la composition aux cellules spécifiées qui sont ciblées afin de faciliter l'inhibition de l'expression génique dans ces cellules.