COMPOSITIONS AND METHODS FOR THE TARGETING OF DMD

Provided herein are Class 2 Type V CRISPR gene editing systems useful in the modification of a dystrophin (DMD) gene. In some aspects, provided herein are CasX:guide RNA (gRNA) systems for modifying a DMD gene. The systems are also useful for introduction into cells, for example eukaryotic cells having mutations in the dystrophin protein. Also provided are methods of using such CasX:gRNA systems to modify cells having such mutations and utility in methods of treatment of a subject with a DMD-related disease. L'invention concerne des systèmes d'édition de gènes CRISPR de type V de classe 2 utiles dans la modification d'un gène de la dystrophine (DMD). Selon certains aspects, l'invention concerne des systèmes CasX:ARN guide (ARNg) pour modifier un gène DMD. Les systèmes sont également utiles à des fins d'introduction dans des cellules, par exemple des cellules eucaryotes ayant des mutations au niveau de la protéine dystrophine. L'invention concerne également des méthodes d'utilisation de tels systèmes CasX:ARNg pour modifier des cellules ayant de telles mutations et une utilité dans des méthodes de traitement d'un sujet atteint d'une maladie liée à la DMD.