COMPOSITION FOR TREATING RETINAL OR MACULAR DISEASES

The present invention relates to a composition for the prevention or treatment of retinal or macular diseases, the composition comprising: a polypeptide including an amino acid sequence with at least 70% sequence identity with that of TAFA protein (for example, TAFA1 to TAFA4); a nucleic acid encodi...

Ausführliche Beschreibung

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Bibliographische Detailangaben
Hauptverfasser: BAK, Jeongyun, HAN, Joo Seok, SHIM, Juwon, KIM, Jee Yong, LEE, Junwoo
Format: Patent
Sprache:eng ; fre ; kor
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Beschreibung
Zusammenfassung:The present invention relates to a composition for the prevention or treatment of retinal or macular diseases, the composition comprising: a polypeptide including an amino acid sequence with at least 70% sequence identity with that of TAFA protein (for example, TAFA1 to TAFA4); a nucleic acid encoding the polypeptide; a vector carrying the nucleic acid, a recombinant virus particle containing the vector and capsid protein, or a cell containing the nucleic acid or vector. In addition, the present invention relates to an adeno-associated virus (AAV) vector that includes a nucleic acid coding for a polypeptide having an amino acid sequence with at least 70% sequence identity with that of TAFA protein, and recombinant virus particles containing said AAV vector and capsid protein. The AAV vector, the recombinant virus, or the compositions containing same according to the present invention can be advantageously used for the prevention or treatment of retinal or macular diseases through recovery of a damaged retina. La présente invention concerne une composition pour la prévention ou le traitement de maladies rétiniennes ou maculaires, la composition comprenant : un polypeptide comprenant une séquence d'acides aminés ayant au moins 70 % d'identité de séquence avec celle de la protéine TAFA (par exemple TAFA1 à TAFA4) ; un acide nucléique codant pour le polypeptide ; un vecteur portant l'acide nucléique, une particule de virus recombinant contenant le vecteur et la protéine de capside, ou une cellule contenant l'acide nucléique ou le vecteur. De plus, la présente invention concerne un vecteur de virus adéno-associé (VAA) qui comprend un acide nucléique codant pour un polypeptide ayant une séquence d'acides aminés ayant au moins 70 % d'identité de séquence avec celle de la protéine TAFA, et des particules de virus recombinant contenant ledit vecteur de VAA et ladite protéine de capside. Le vecteur de VAA, le virus recombinant ou les compositions les contenant selon la présente invention peuvent être avantageusement utilisés pour la prévention ou le traitement de maladies rétiniennes ou maculaires par restauration d'une rétine endommagée. 본 발명은 TAFA 단백질(예를 들어, TAFA1 내지 TAFA4)의 아미노산 서열과 적어도 70% 서열 동일성을 갖는 아미노산 서열을 포함하는 폴리펩타이드, 상기 폴리펩타이드를 코딩하는 핵산, 상기 핵산을 포함하는 벡터, 상기 벡터 및 캡시드 단백질을 포함하는 재조합 바이러스 입자, 또는 상기 핵산 또는 벡터를 포함하는 세포를 포함하는 망막 또는 황반 질환의 예방 또는 치료용 약제학적 조성물에 관한 것이다. 또한, 본 발명은 TAFA 단백질의 아미노산 서열과 적어도 70% 서열 동일성을 갖는 아미노산 서열을 포함하는 폴리펩타이드를 코딩하는 핵산을 포함하는 아데노-연관 바이러스(AAV) 벡