POLYNUCLEOTIDE COMPOSITIONS FOR THE TREATMENT OF PREMATURE TERMINATION DISEASES

Polynucleotide compositions comprising (a) a complementary oligonucleotide comprising at least 10 consecutive nucleobases having at least 80% complementarity to a target gene having a premature UGA stop codon; (b) an optional linker selected from the group consisting of (i) an oligonucleotide and (i...

Ausführliche Beschreibung

Gespeichert in:
Bibliographische Detailangaben
Hauptverfasser: AGARWAL, Anurag, BADNER, Anna Maria, BRACKEN, Racquel Noh, POON, Yan Shuen, COFFEY, Eliot Leo
Format: Patent
Sprache:eng ; fre
Schlagworte:
Online-Zugang:Volltext bestellen
Tags: Tag hinzufügen
Keine Tags, Fügen Sie den ersten Tag hinzu!
Beschreibung
Zusammenfassung:Polynucleotide compositions comprising (a) a complementary oligonucleotide comprising at least 10 consecutive nucleobases having at least 80% complementarity to a target gene having a premature UGA stop codon; (b) an optional linker selected from the group consisting of (i) an oligonucleotide and (ii) a chemical linker; and (c) an oligonucleotide comprising a SECIS element, or pharmaceutically acceptable salts thereof are disclosed herein. Les compositions polynucléotidiques comprennent (a) un oligonucléotide complémentaire comprenant au moins 10 nucléobases consécutives ayant au moins 80 % de complémentarité avec un gène cible ayant un codon d'arrêt UGA prématuré ; (b) un lieur facultatif choisi dans le groupe constitué par (i) un oligonucléotide et (ii) un lieur chimique ; et (c) un oligonucléotide comprenant un élément SECIS, ou des sels pharmaceutiquement acceptables de celui-ci.