THERAPEUTIC ADENO-ASSOCIATED VIRUS USING CODON OPTIMIZED NUCLEIC ACID ENCODING FACTOR VIII

Disclosed herein are codon-optimized nucleic acids encoding a Factor VIII polypeptide. Also disclosed are expression cassettes and expression vectors (e.g., recombinant AAV (rAAV) vectors) that contain the codon-optimized nucleic acids in expressible form. Methods for the treatment of Hemophilia A comprising administering expression vector comprising the codon-optimized nucleic acids (e.g., a recombinant AAV (rAAV) vector) are also disclosed. La divulgation concerne des acides nucléiques à codons optimisés codant pour un polypeptide de facteur VIII. La divulgation concerne également des cassettes d'expression et des vecteurs d'expression (par exemple, des vecteurs de VAA recombinants (VAAr)) qui contiennent les acides nucléiques à codons optimisés sous une forme exprimable. La divulgation concerne en outre des méthodes de traitement de l'hémophilie A consistant à administrer un vecteur d'expression comprenant les acides nucléiques à codons optimisés (par exemple, un vecteur VAA recombinant (VAAr).