IDURONIDASE STABILIZERS AND USES THEREOF
Disclosed herein are compounds that stabilize recombinant human α-iduronidase (rh-α-IDUA) activity, and their uses in the treatment and/or prophylaxis of lysosomal storage diseases (LSDs), such as mucopolysaccharidosis type I (MPS1). The compound disclosed herein has the structure of formula (I), wh...
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Format: | Patent |
Sprache: | eng ; fre |
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