IDURONIDASE STABILIZERS AND USES THEREOF

Disclosed herein are compounds that stabilize recombinant human α-iduronidase (rh-α-IDUA) activity, and their uses in the treatment and/or prophylaxis of lysosomal storage diseases (LSDs), such as mucopolysaccharidosis type I (MPS1). The compound disclosed herein has the structure of formula (I), wherein, n is an integral between 0 and 2; X1 is O or -NH; X2 is O, -NH or -NRa, in which Ra is C1-10alkyl; Y is H or, wherein m and p are independently 0 or 1; X3 is S, O, or -NH; X4 is O, -NH, methylene, or -CH2(C1-10)alkyl; and A is aryl, heteroaryl, or heterocyclyl optionally substituted with one or more substituent selected from the group consisting of halo, hydroxyl, amino and phosphate. Sont divulgués dans la présente invention des composés qui stabilisent l'activité de l'α-iduronidase humaine recombinante (rh-α-IDUA), et leurs utilisations dans le traitement et/ou la prophylaxie de maladies lysosomales (LSD) telles que la mucopolysaccharidose de type I (MPS1). Le composé divulgué par la présente invention présente la structure de formule (I), dans laquelle n est un nombre entier compris entre 0 et 2 ; X1 est O ou -NH ; X2 est O, - NH ou -NRa, dans lequel Ra est C1-10 alkyle ; Y est H ou, m et p sont indépendamment 0 ou 1 ; X3 est S, O, ou -NH ; X4 est O, -NH, méthylène, ou -CH2(C1-10)alkyle ; et A est aryle, hétéroaryle ou hétérocyclyle éventuellement substitué par un ou plusieurs substituants choisis dans le groupe constitué par halo, hydroxyle, amino et phosphate.