TREATMENT OF NEUROMUSCULAR DISEASES VIA GENE THERAPY THAT EXPRESSES KLOTHO PROTEIN

The present disclosure provides gene constructs containing a nucleic acid sequences encoding a mammalian s-KL, operatively linked to a muscle cell-specific promoter, for use in the treatment of motor impairment that may manifest, for example, in a neuromuscular disorder or disease, utilizing viral and non-viral vectors with muscle cell and motor neuron tropisms containing gene constructs containing a nucleic acid sequence encoding a mammalian s-KL, operatively linked to a promoter such as a muscle cell-specific promoter, is delivered in pharmaceutical compositions containing the expression vector, isolated cells containing the expression vector, and methods of treating motor impairment and motor neuron diseases. La présente divulgation concerne des constructions géniques contenant des séquences d'acide nucléique codant pour un s-KL de mammifère, liées de manière fonctionnelle à un promoteur spécifique de cellule musculaire, destinées à être utilisées dans le traitement d'une déficience motrice qui peut se manifester, par exemple, dans un trouble ou une maladie neuromusculaire, en utilisant des vecteurs viraux et non viraux présentant des tropismes pour les cellules musculaires et les motoneurones contenant des constructions géniques contenant une séquence d'acide nucléique codant pour un s-KL de mammifère, liée de manière fonctionnelle à un promoteur tel qu'un promoteur spécifique de cellule musculaire, la divulgation concerne également des compositions pharmaceutiques contenant le vecteur d'expression, des cellules isolées contenant le vecteur d'expression, et des méthodes de traitement de troubles moteurs et de maladies des motoneurones.