PHARMACEUTICAL COMPOSITION COMPRISING A RECOMBINANT ADENO-ASSOCIATED VIRUS VECTOR WITH AN EXPRESSION CASSETTE ENCODING A TRANSGENE FORSUPRACHOIDAL ADMINISTRATION

Provided herein are pharmaceutical compositions for administration to a suprachoroidal space of an eye of a subject. The pharmaceutical compositions can include a recombinant adeno- associated virus (AAV) encoding a transgene. Also provided herein are methods for treating or preventing a disease in...

Ausführliche Beschreibung

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Bibliographische Detailangaben
Hauptverfasser: MARSHALL, Tristan, PAKOLA, Stephen, YOO, Jesse, BEE, Jared, BUSS, Nicholas, O'BERRY, Anthony, BUDZYNSKI, Ewa, EVEREN, Sherri
Format: Patent
Sprache:eng ; fre
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Beschreibung
Zusammenfassung:Provided herein are pharmaceutical compositions for administration to a suprachoroidal space of an eye of a subject. The pharmaceutical compositions can include a recombinant adeno- associated virus (AAV) encoding a transgene. Also provided herein are methods for treating or preventing a disease in a subject by administering a therapeutically effective amount of the pharmaceutical compositions to the subject in need. La présente invention concerne des compositions pharmaceutiques destinées à être administrées à un espace suprachoroïdien d'un œil d'un sujet. Ces compositions pharmaceutiques peuvent comprendre un virus adéno-associé (AAV) recombinant codant un transgène. La présente invention concerne également des méthodes de traitement ou de prévention d'une maladie chez un sujet par administration d'une quantité thérapeutiquement efficace desdites compositions pharmaceutiques au sujet dont l'état le nécessite.