COMPOSITIONS AND METHODS FOR MODULATING ALPHA-SYNUCLEIN EXPRESSION

This disclosure provides recombinant DNA molecules encoding fusion proteins that are able to regulate expression of alpha-synuclein. Also provided are various compositions comprising the recombinant DNA molecules, as well as associated methods of use. The recombinant DNA molecules and associated met...

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Bibliographische Detailangaben
Hauptverfasser: KIRIK, Deniz, SCHÜLE, Birgitt, QI, Lei S, MORATO TORRES, C. Alejandra, ZAFAR, Faria
Format: Patent
Sprache:eng ; fre
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Beschreibung
Zusammenfassung:This disclosure provides recombinant DNA molecules encoding fusion proteins that are able to regulate expression of alpha-synuclein. Also provided are various compositions comprising the recombinant DNA molecules, as well as associated methods of use. The recombinant DNA molecules and associated methods are useful for the treatment of subjects having disorders caused by excess expression or intracellular accumulation of alpha-synuclein, including Parkinson's disease. La présente divulgation concerne des molécules d'ADN recombinant codant pour des protéines de fusion qui sont capables de réguler l'expression d'alpha-synucléine. La divulgation concerne également diverses compositions comprenant les molécules d'ADN recombinant, ainsi que des méthodes d'utilisation associées. Les molécules d'ADN recombinant et les méthodes associées sont utiles pour traiter des sujets présentant des troubles provoqués par une expression excessive ou une accumulation intracellulaire d'alpha-synucléine, y compris la maladie de Parkinson.