HSD17B13-RELATED DOUBLE STRANDED OLIGONUCLEOTIDE COMPOSITIONS AND METHODS RELATING THERETO

The present disclosure provides HSD17B13 -related double stranded oligonucleotides, compositions, and methods of using such double stranded oligonucleotides and compositions for preventing and/or treating various conditions, disorders, or diseases associated with expression of HSD17B13. In some embo...

Ausführliche Beschreibung

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Bibliographische Detailangaben
Hauptverfasser: IWAMOTO, Naoki, LAMATTINA, Anthony, APPONI, Luciano, SCHRAND, Brett, PRAKASHA, Priyanka Shiva, VARGEESE, Chandra, BEDEKAR, Mugdha, LIU, Wei
Format: Patent
Sprache:eng ; fre
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Beschreibung
Zusammenfassung:The present disclosure provides HSD17B13 -related double stranded oligonucleotides, compositions, and methods of using such double stranded oligonucleotides and compositions for preventing and/or treating various conditions, disorders, or diseases associated with expression of HSD17B13. In some embodiments, the provided double stranded oligonucleotides and compositions comprise nucleobase modifications, sugar modifications, internucleotidic linkage modifications and/or patterns thereof, and have improved properties, activities and/or selectivities. In some embodiments, the provided double stranded oligonucleotides and compositions target HSD17B13. La présente divulgation concerne des oligonucléotides double brin associés à HSD17B13, des compositions et des procédés d'utilisation de tels oligonucléotides double brin et des compositions pour la prévention et/ou le traitement de divers états, troubles ou maladies associés à l'expression de HSD17B13. Dans certains modes de réalisation, les oligonucléotides à double brin décrits et les compositions comprennent des modifications de nucléobase, des modifications de sucre, des modifications de liaisons internucléotidiques et/ou des motifs associés, et ont des propriétés, des activités et/ou des sélectivités améliorées. Dans certains modes de réalisation, les oligonucléotides à double brin décrits et les compositions ciblent HSD17B13.