NOVEL LIPIDS FOR DELIVERY OF NUCLEIC ACID SEGMENTS

Disclosed herein are compounds of Formula (I), Formula (III) or Formula (IIIa), or pharmaceutically acceptable salts thereof, wherein A, L, X1, X2, a, b, R1 and R2 are as defined herein. Also disclosed are lipid nanoparticles comprising a compound of Formula (I), Formula (III) or Formula (IIIa), or...

Ausführliche Beschreibung

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Bibliographische Detailangaben
Hauptverfasser: CZECHTIZKY, Werngard, LINDFORS, Lennart, ULKOSKI, David, HEMMERLING, Martin, POTE, Aditya Ravindra
Format: Patent
Sprache:eng ; fre
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Beschreibung
Zusammenfassung:Disclosed herein are compounds of Formula (I), Formula (III) or Formula (IIIa), or pharmaceutically acceptable salts thereof, wherein A, L, X1, X2, a, b, R1 and R2 are as defined herein. Also disclosed are lipid nanoparticles comprising a compound of Formula (I), Formula (III) or Formula (IIIa), or a pharmaceutically acceptable salt thereof; pharmaceutical compositions comprising a plurality of lipid nanoparticles comprising a compound of Formula (I), Formula (III) or Formula (IIIa), or a pharmaceutically acceptable salt thereof and a nucleic acid segment; as well as methods for delivering a nucleic acid segment comprising administering a plurality of lipid nanoparticles comprising a compound of Formula (I), Formula (III) or Formula (IIIa), or a pharmaceutically acceptable salt thereof, and a nucleic acid segment. L'invention concerne des composés de formule (I), formule (III) ou formule (IIIa) ou des sels pharmaceutiquement acceptables de ceux-ci, A, L, X1, X2, a, b, R1 et R2 étant tels que définis dans la description. L'invention concerne également des nanoparticules lipidiques comprenant un composé de formule (I), formule (III) ou formule (IIIa), ou un sel pharmaceutiquement acceptable de celui-ci ; des compositions pharmaceutiques comprenant une pluralité de nanoparticules lipidiques comprenant un composé de formule (I), formule (III) ou formule (IIIa), ou un sel pharmaceutiquement acceptable de celui-ci et un segment d'acide nucléique ; ainsi que des méthodes d'administration d'un segment d'acide nucléique comprenant l'administration d'une pluralité de nanoparticules lipidiques comprenant un composé de formule (I), formule (III) ou formule (IIIa), ou un sel pharmaceutiquement acceptable de celui-ci, et un segment d'acide nucléique.