MORPHOLINO OLIGOMERS FOR TREATMENT OF PERIPHERAL MYELIN PROTEIN 22 RELATED DISEASES

Provided herein are antisense oligomers comprising a chemically modified antisense oligomer having a targeting sequence that is complementary to a target region of the human peripheral myelin protein 22 (PMP22) pre-mRNA. The antisense oligomer can be a peptide nucleic acid, a locked nucleic acid, phosphorodiamidate morpholino oligomer, a 2'-O-Me phosphorothioate oligomer, or a combination thereof. In an embodiment, the antisense oligomer is covalently linked to a cell-penetrating peptide. The antisense oligomers are useful for the treatment for various diseases in a subject in need thereof, including, but not limited to, a disease associated with dysregulation of peripheral myelin protein 22. La présente invention concerne des oligomères antisens comprenant un oligomère antisens chimiquement modifié possédant une séquence de ciblage complémentaire d'une région cible du pré-ARNm de la protéine 22 de la myéline périphérique humaine (PMP22). L'oligomère antisens peut être un acide nucléique peptidique, un acide nucléique verrouillé, un oligomère morpholino phosphorodiamidate, un oligomère phosphorothioate 2'-O-Me, ou une combinaison de ceux-ci. Dans un mode de réalisation, l'oligomère antisens est lié de manière covalente à un peptide de pénétration cellulaire. Les oligomères antisens sont utiles pour le traitement de diverses maladies chez un sujet en ayant besoin, y compris, mais sans s'y limiter, une maladie associée à une dérégulation de la protéine 22 de la myéline périphérique.