RNA EDITING

The present invention relates to an antisense oligonucleotide for use in treating and/or preventing a polyglutamine (polyQ) disease, wherein said antisense oligonucleotide is capable of specifically binding to a CAG repeat region of an mRNA encoding a polyQ disease-related protein such that a double stranded RNA is formed which is capable of attracting an Adenosine Deaminase Acting on RNA (ADAR) inserting an A to I exchange into at least one CAG trinucleotide of the CAG repeat region of said mRNA. The present invention further relates to a pharmaceutical composition comprising said antisense molecule. La présente invention concerne un oligonucléotide antisens destiné à être utilisé dans le traitement et/ou la prévention d'une maladie à expansion de polyglutamine (polyQ), ledit oligonucléotide antisens étant capable de se lier spécifiquement à une région de répétition CAG d'un ARNm codant pour une protéine associée à une maladie à expansion de polyQ de telle sorte qu'un ARN double brin est formé qui est capable d'attirer une adénosine désaminase agissant sur l'ARN (ADAR) introduisant un échange A à I dans au moins un trinucléotide CAG de la région de répétition CAG dudit ARNm. La présente invention concerne en outre une composition pharmaceutique comprenant ladite molécule antisens.