SELF-INACTIVATING VECTORS FOR GENE EDITING

Provided herein are compositions and methods for use of self-inactivating recombinant vectors (SIRV) encoding Class 2 Type V and guide ribonucleic acid (gRNA) sequences useful for nucleic acid sequence editing, and including self-inactivating components. The SIRV may be delivered to cells as part of...

Ausführliche Beschreibung

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Bibliographische Detailangaben
Hauptverfasser: STAAHL, Brett T, FORTUNY, Cecile, BANEY, Katherine, WRIGHT, Addison, DENNY, Sarah, SIDORE, Angus, COLIN, Isabel, MOHR, Manuel, ADIL, Maroof, MAKHIJA, Suraj, HIGGINS, Sean, OAKES, Benjamin
Format: Patent
Sprache:eng ; fre
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Beschreibung
Zusammenfassung:Provided herein are compositions and methods for use of self-inactivating recombinant vectors (SIRV) encoding Class 2 Type V and guide ribonucleic acid (gRNA) sequences useful for nucleic acid sequence editing, and including self-inactivating components. The SIRV may be delivered to cells as part of an AAV vector to target a gene of interest. L'invention concerne des compositions et des méthodes d'utilisation de vecteurs recombinants à auto-inactivation (SIRV) codant pour des séquences d'acide ribonucléique guide de type V et de classe 2 utiles pour l'édition de séquence d'acide nucléique, et comprenant des constituants à auto-inactivation. Le SIRV peut être administré à des cellules en tant que partie d'un vecteur VAA pour cibler un gène d'intérêt.