COMPOSITIONS AND METHODS FOR TARGETING, EDITING OR MODIFYING HUMAN GENES

The present invention relates to engineered Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR) systems and corresponding guide RNAs that target specific nucleotide sequences at certain gene loci in the human genome. Also provided are methods of targeting, editing, and/or modifying of the human genes using the engineered CRISPR systems, and compositions and cells comprising the engineered CRISPR systems. La présente invention concerne des systèmes de répétitions palindromiques courtes groupées et régulièrement espacées (CRISPR) modifiées et des ARN guides correspondants ciblant des séquences nucléotidiques spécifiques au niveau de certains loci de gènes dans le génome humain. L'invention concerne également des méthodes de ciblage, d'édition et/ou de modification de gènes humains à l'aide des systèmes CRISPR modifiés, ainsi que des compositions et des cellules comprenant les systèmes CRISPR modifiés.