DRUG FOR GENETIC AND GENE-CELL-BASED THERAPY

The gene preparation consists of a recombinant adeno-associated virus serotype 9 containing a codon-optimized ARSA gene sequence. Gene-cell preparation consists of mesenchymal stem cells genetically modified with recombinant adeno-associated virus serotype 9 containing a codon-optimized ARSA gene se...

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Bibliographische Detailangaben
Hauptverfasser:	MUHAMEDSHINA, Yana Olegovna, RIZVANOV, Al'bert Anatol'evich, SOLOV'EVA, Valeriya Valer'evna, KOSTENNIKOV, Aleksandr Aleksandrovich, SHAJMARDANOVA, Alisa Almazovna, CHULPANOVA, Dar'ya Sergeevna, MULLAGULOVA, Ajsylu Ildarovna
Format:	Patent
Sprache:	eng ; fre
Schlagworte:	BEER BIOCHEMISTRY CHEMISTRY COMPOSITIONS THEREOF CULTURE MEDIA ENZYMOLOGY HUMAN NECESSITIES HYGIENE MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE METALLURGY MICROBIOLOGY MICROORGANISMS OR ENZYMES MUTATION OR GENETIC ENGINEERING PROPAGATING, PRESERVING OR MAINTAINING MICROORGANISMS SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS ORMEDICINAL PREPARATIONS SPIRITS VINEGAR WINE
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Beschreibung
Zusammenfassung:	The gene preparation consists of a recombinant adeno-associated virus serotype 9 containing a codon-optimized ARSA gene sequence. Gene-cell preparation consists of mesenchymal stem cells genetically modified with recombinant adeno-associated virus serotype 9 containing a codon-optimized ARSA gene sequence. A method for treating metachromatic leukodystrophy using a gene preparation consists in intravenous or intrathecal administration of a recombinant adeno-associated virus serotype 9 containing a codon-optimized ARSA gene sequence. A method for treating metachromatic leukodystrophy using a gene-cell drug consists in the intravenous administration of mesenchymal stem cells genetically modified with a recombinant adeno-associated virus of serotype 9 containing a codon-optimized ARSA gene sequence. La préparation génique consiste en un sérotype 9 de virus adéno-associé recombinant contenant une séquence de gènes ARSA à codon optimisé. La préparation de cellules géniques est constituée de cellules souches mésenchymateuses génétiquement modifiées avec un sérotype 9 de virus adéno-associé recombinant contenant une séquence de gènes ARSA à codon optimisé. Une méthode de traitement de la leucodystrophie métachromatique à l'aide d'une préparation génique consiste en l'administration intraveineuse ou intrathécale d'un sérotype 9 de virus adéno-associé recombinant contenant une séquence de gènes ARSA à codon optimisé. Une méthode de traitement de la leucodystrophie métachromatique à l'aide d'un médicament à cellules géniques consiste à administrer par voie intraveineuse des cellules souches mésenchymateuses génétiquement modifiées avec un virus adéno-associé recombinant du sérotype 9 contenant une séquence de gènes ARSA à codon optimisé.