MODULATING HUMAN TYROSINE HYDROXYLASE EXPRESSION THROUGH CONTROL OF SPECIFIC G-QUADRUPLEX FORMATION

Novel DNA molecule-based compositions and methods for delivery to target cells provide modulation of target G-quadruplex formation in the tyrosine hydroxylase (TH) promoter and allow for enhancement or repressing of specific G-quadruplexes that in turn regulate tyrosine hydroxylase transcription and catecholamine production, specifically dopamine. Use of the DNA-molecule-based compositions in treatment of neurological diseases and disorders is facilitated through a nanoparticle-based delivery system. L'invention concerne de nouvelles compositions à base de molécules d'ADN et des procédés d'administration à des cellules cibles qui fournissent une modulation de la formation de G-quadruplexes cible dans le promoteur de la tyrosine hydroxylase (TH) et permettent d'améliorer ou de réprimer des G-quadruplexes spécifiques qui, à leur tour, régulent la transcription de la tyrosine hydroxylase et la production de catécholamine, spécifiquement la dopamine. L'utilisation des compositions à base de molécules d'ADN dans le traitement de maladies et de troubles neurologiques est facilitée par l'intermédiaire d'un système de distribution à base de nanoparticules.