METHODS FOR IMPROVED PRODUCTION OF PRIMARY CD34+ CELLS

The present disclosure describes methods to produce genetically modified cells from human stem cells derived from a subject. In addition, the present disclosure describes correction of a gene through homology-directed repair in order to correct aberrant expression that results in a disease. La prése...

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Bibliographische Detailangaben
Hauptverfasser: LAHIRI, Premanjali, LATTANZI, Annalisa, BHATIA, Neehar, PORTEUS, Matthew H, DEVER, Daniel P
Format: Patent
Sprache:eng ; fre
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Beschreibung
Zusammenfassung:The present disclosure describes methods to produce genetically modified cells from human stem cells derived from a subject. In addition, the present disclosure describes correction of a gene through homology-directed repair in order to correct aberrant expression that results in a disease. La présente divulgation concerne des méthodes pour produire des cellules génétiquement modifiées à partir de cellules souches humaines dérivées d'un sujet. De plus, la présente divulgation concerne la correction d'un gène par une réparation dirigée par homologie afin de corriger une expression aberrante provoquant une maladie.