NEW AAV8 BASED IMMUNE ESCAPING VARIANTS

The present disclosure provides variant AAV8 capsid polypeptides that exhibit altered capsid properties, e.g., enhanced immune-escaping capacity. Also provided are nucleic acids encoding the variant AAV8 capsid polypeptides, recombinant AAV (rAAV) vectors comprising the variant AAV8 capsid polypeptides, as well as host cells and pharmaceutical compositions comprising the same. Further provided are methods of delivering a gene product to a subject and methods of treatment of a liver-borne blood disorder, the methods generally involving administering an effective amount of the rAAV vectors to a subject in need thereof. La présente invention concerne des polypeptides de capside d'AAV8 variants qui présentent des propriétés de capside modifiées, par exemple, une capacité de fuite immunitaire améliorée. L'invention concerne également des acides nucléiques codant pour les polypeptides de capside d'AAV8 variants, des vecteurs AAV recombinants (rAAV) comprenant les polypeptides de capside d'AAV8 variants, ainsi que des cellules hôtes et des compositions pharmaceutiques les comprenant. L'invention concerne en outre des méthodes d'administration d'un produit génique à un sujet et des méthodes de traitement d'un trouble du sang provenant du foie, les méthodes impliquant généralement l'administration d'une quantité efficace des vecteurs rAAV à un sujet en ayant besoin.